Der Beweis für das Potenzial dieser neuartigen Wirkstoffe für die Bekämpfung derzeit nicht therapierbarer Krebserkrankungen beim Menschen muss noch erbracht werden.
Der Erfolg dieser Therapieformen hängt von der Schwere des Einzelfalls ab, allerdings sind die meisten Fälle mit geringerer Wahrscheinlichkeit therapierbar.
Deshalb können sie meist, trotz des nicht therapierbaren Stoffwechseldefekts, mit Hilfe von (vergrößernden) Sehhilfen, getönten Brillen oder Kontaktlinsen und entsprechendem Hautschutz ein weitgehend normales Leben führen.
Die tardive Form ist nur sehr schwer therapierbar, daher spielt die Prophylaxe hier eine große Rolle: langdauernde Neuroleptika-Therapien müssen sorgsam geplant werden.
Herzerkrankungen von Kindern sind, soweit konservativ therapierbar, Gegenstand der Kinderkardiologie, welche sich als Teilgebiet der Pädiatrie seit etwa 1975 entwickelt hat.