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www.egms.de Safety and potential effectiveness have been suggested for specific disease entities (Leber’s congenital amaurosis) in first proof-of-principal clinical trials.
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Die Sicherheit und potentielle Wirksamkeit der retinalen Gentherapie, zumindest bei speziellen Erkrankungsformen, konnte in ersten klinischen „proof-of-principle-Studien“ bei Patienten mit Leber’scher kongenitaler Amaurose gezeigt werden.
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www.augenklinik-duisburg.de A relationship is also discussed to very rare systemic diseases, in which this segment of connective tissue is destroyed, like Leber ’ s congenital amaurosis, Retinitis pigmentosa and retinopathy in premature infants.
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Ein Zusammenhang mit sehr seltenen, systemischen Erkrankungen, bei denen der Anteil von Bindegewebsanteilen gestört ist, wie Leber ’ scher congenitaler Amaurose, Retinitis pigmentosa und Frühgeborenen-Retinopathie wird diskutiert.
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www.egms.de This was successfully proven in a dog model for Leber’s congenital amaurosis and is now in phase II clinical trial.
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Dies führte zum ersten weltweit erfolgreichen Ansatz der Gentherapie bei einer monogenetischen Erkrankung.
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