Les études cliniques ont démontré une efficacité du febuxostat 3 fois supérieure à celle du comparateur (allopurinol) pour atteindre le taux cible d'uricémie de 60 mg/l.
La forme orale administrée durant une courte durée peut quant à elle augmenter de façon réversible le taux de bilirubine non conjuguée, le taux de fer sérique et l’uricémie.
Il fait baisser l'uricémie (concentration sanguine en acide urique) et soigne ainsi la maladie goutteuse avec comme objectif de la diminuer sous son seuil de saturation (60 mg l).
