Besteht krankheitsbedingt auch eine Blutbildung außerhalb des Knochenmarks (extramedulläre Blutbildung), so reichert sich das Radiopharmakon auch dort an.
Das entnommene Knochenmark regeneriert sich beim Spender innerhalb von etwa zwei Wochen; oft werden zur Unterstützung der Blutbildung Eisentabletten mit nach Hause gegeben.
Liegt die Ursache in einer nicht ausreichenden Blutbildung durch genetisch bedingte Defekte, kann eine Knochenmarksspende Heilung oder Linderung versprechen.
Die wichtigste und gegebenenfalls schwerwiegendste Nebenwirkung ist die Myelotoxizität (Toxizität auf das Knochenmark und die Blutbildung) mit nachfolgender Anämie, Leukopenie und Thrombopenie.